2月28日是世界罕見病日。關于罕見病，你也許不知道：全球已知的罕見病有多達6000~8000 種，目前僅有 5% 的罕見病存在有效治療方法；一種罕見病新藥的研發周期通常在10年以上；部分罕見病在慈善贈藥之后，足量用藥的條件下年平均治療費用依然要 105 萬-292 萬元不等……
沒有對癥藥、有藥價太高、醫保難覆蓋，讓一些罕見病患者“望藥興嘆”。據相關測算，中國的罕見病患者超過2000萬，也許在他們之中，正有人面臨著藥物可及性的難題，而只能采取簡短用藥、不足量用藥等會影響治療效果的無奈之舉。在2021年國際罕見病日來臨之際，京東健康發布了“罕見病關愛計劃”，正式上線了“京東大藥房罕見病關愛中心”，并聯合北京病痛挑戰公益基金會啟動“京東健康罕見病關愛基金”，計劃依托供應鏈能力，提升罕見病優質醫療資源和藥品的可及性，并連接社會力量創新探索罕見病多方共付體系。同時，京東健康將全面攜手國內外罕見病藥企在內的更多行業合作伙伴和社會力量，持續探索罕見病關愛服務多層次保障體系。
創新模式“對癥下藥” 攜手藥企為愛吶“罕”
據悉，京東大藥房罕見病關愛中心上線后，能夠為罕見病患者提供專家遠程開具復購處方、在線購藥、送藥上門的服務，并結合京東大藥房豐富的罕見病藥品品類與“自營冷鏈”藥品服務模式，緩解異地就醫、購藥難題，提升更多罕見病用藥可及性。而罕見病關愛基金的成立，也將針對罕見病群體終生用藥、異地用藥等挑戰，為罕見病群體提供便利用藥支持和困境罕見病患者用藥慈善援助等。
“未來京東健康將攜手多方合作伙伴從保障藥品供給、便捷醫療服務、促進構建多方支付體系等維度入手，為罕見病群體提供幫助。”京東健康CEO辛利軍在“京東大藥房罕見病關愛中心上線暨京東健康罕見病關愛基金啟動儀式”的發言中如是說。
破解罕見病患者面臨的困境，提升罕見病領域醫療資源和藥品的可及性，更需要社會資源和行業力量的“合力”。2021年國際罕見病日，京東健康攜手百濟神州、渤健、諾華制藥、輝瑞生物制藥、百時美施貴寶（BMS）、北海康成、勃林格殷格翰、葛蘭素史克（GSK）、恩華藥業、武田制藥等多家藥企共同為愛吶“罕”，表達了為罕見病患者提供優質的藥品與服務，以及通過提升藥物可及性助力罕見病患者健康生活的共同目標。
提升罕見病用藥可及性 讓罕見病患者“有藥可醫”
推動新藥研發與上市、建立讓患者可負擔的購藥模式，是解決罕見病患者困境的重要路徑。在“京東大藥房罕見病關愛中心上線暨京東健康罕見病關愛基金啟動儀式”發布會現場的圓桌論壇中，圍繞“如何通過創新模式，提升罕見病藥物可及性”這一話題，藥企嘉賓們也做出了深入探討。
諾華制藥（中國）中樞神經疾病領域業務負責人陳滸在發言中表示，不斷推出更好的創新性藥品，讓患者“用得起好藥”是藥企提升罕見病用藥可及性的兩大關鍵。近年來，諾華積極響應國家號召，在藥物創新、疾病教育、渠道拓展方面不斷加碼，致力于提升多發性硬化規范化診療，并通過醫保談判、慈善合作、精準治療、與京東大藥房罕見病關愛中心深度合作，集中力量解決藥物治療的“最后一公里”問題，讓多發性硬化國家一類創新藥能夠幫助更多的患者及家庭，點亮中國，讓愛可及。
作為國內外知名的創新藥企，百濟神州副總裁、大中華區市場營銷負責人劉焰表示，對于制藥企業而言，解決罕見病難題，第一步就是要解決可及性問題。目前，百濟神州正在通過新藥研發、引進國外前沿治療方案等方式，幫助患者應對“無藥可醫”的困境。同時，也期望通過與京東大藥房罕見病關愛中心的合作，進一步促進患者的用藥可及性和可支付性，惠及更多罕見病患者。
“如何開發出符合中國罕見病患者需求的創新藥物，為中國罕見病患者提供負擔得起的藥物，是中國罕見病創新藥企最大的責任和使命。”北海康成制藥有限公司中國區總經理陸義駿提出，藥物供給、完善診療系統與醫保制度，是提升罕見病藥物可及性的基礎，同時，北海康成也將通過與京東健康等具備數字化技術能力的平臺合作，為患者就診，治療和管理提供更大的支持。
賽諾菲健贊中國區神經科學業務負責人陸世巍在分享中提到，除了加速創新藥物在中國上市之外，賽諾菲也積極通過人工智能和數字化等方式深入推動創新診療模式，希望通過多方合力為罕見病患者“病有所醫” “醫有所藥” “藥有所保”做出不懈努力。而京東大藥房罕見病關愛中心的上線，將有助于進一步優化罕見病藥品的“最后一公里”，與藥企共同為患者點亮生命之光。
輝瑞生物制藥集團中國區腫瘤及罕見病市場部負責人宋發賢表示，借助科學的解決方案和數字化智能工具，加速打破罕見病診療困境，整合各方力量推動有藥可治的罕見病打通可診、可治、及規范診療的全鏈路，是藥企需要著力探索的重點。京東大藥房罕見病關愛中心的上線，搭建起了為罕見病患者共同服務的平臺，能夠讓各方的資源、精力集中形成合力。輝瑞希望能夠通過這一機會，將自身在藥品研發、診療能力建設等方面的實力和全球資源進一步整合，與社會各方力量一起更好地服務中國的廣大罕見病患者。
可以看到的是，眾多制藥的響應、參與，為罕見病的可及性、可負擔帶來了更多可能性，但面對我國罕見病患者群體總量大、科普認知程度低、診療網絡起步晚的狀況，通過綜合社會力量建立多方救助模式，才是破解罕見病患者診治和用藥困局的最佳方式。
隨著國家進一步推動罕見病管理工作制度化和規范化，更多的社會組織、互聯網企業、制藥企業正積極加入中國罕見病防治生態體系建設，研究探索促進罕見病規范化診療新路徑，提高疾病診療和新藥研發水平，努力為罕見病患者提供及時、高效的醫療服務，更多罕見病患者將有望借此緩解壓力、獲得治療，走向健康人生。
